Terapia genica CRISPR ha curato un topo con distrofia muscolare

Terapia gênica: suas perguntas respondidas

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Anonim

Il formidabile continuatore del genere umano verso un'era di dei e mostri, per la prima volta in assoluto i ricercatori hanno trattato con successo una malattia genetica in un mammifero vivente con un metodo che potrebbe essere usato sugli esseri umani.

Grazie a CRISPR - il processo di ingegneria genetica incredibilmente potente - e alcuni bioingegneri alla Duke University, un topo adulto con distrofia muscolare entrerà nel 2016 molto più sano. I risultati sono oggi in un documento a Scienza.

"La recente discussione sull'uso di CRISPR per correggere le mutazioni genetiche negli embrioni umani ha giustamente generato una notevole preoccupazione riguardo alle implicazioni etiche di tale approccio", ha detto Charles Gersbach, professore associato di ingegneria biomedica presso la Duke University. Espresso medico. "Ma l'uso di CRISPR per correggere le mutazioni genetiche nei tessuti affetti da pazienti malati non è oggetto di discussione. Questi studi mostrano un percorso dove è possibile, ma c'è ancora molto lavoro da fare."

La maggior parte dei pazienti nati con distrofia muscolare di Duchenne (uno su 5.000 maschi) sono costretti su una sedia a rotelle all'età di 10 anni e fortunati se vivono al di là del loro 30 ° compleanno. Tutto ciò cambierà. CRISPR utilizza un enzima "Cas9" per modificare il DNA e può indirizzare l'enzima su una parte specifica del genoma. Può essenzialmente scambiare segmenti di DNA, e con una corretta applicazione potrebbe un giorno dare vita a generazioni di meraviglie genetiche. In questo caso, quella meraviglia è un topo con un esone disfunzionale che CRISPR è stato programmato per ritagliare e lasciare che il meccanismo di guarigione naturale del corpo rimetta insieme i geni rimanenti in quella che era una sequenza funzionale. Il successo di Duke è solo una prova del suo folle potenziale.