Stato dell'Unione 2018: quale "diritto di provare" i mezzi per le cure FDA

In un discorso sullo stato dell'Unione che ha discusso di "carbone pulito" ed evitato accuratamente la Russia, il presidente Donald Trump ha approvato la legge sulla droga nota come "Diritto di provare". La legislazione, che consentirebbe ai pazienti di ricevere trattamenti sperimentali che non sono stati ancora approvato dalla Food and Drug Administration, è stato approvato dal Senato ad agosto, ma da allora è stato bloccato nella Camera.

"Crediamo anche che i pazienti con condizioni terminali dovrebbero avere accesso a trattamenti sperimentali che potrebbero potenzialmente salvare le loro vite", ha detto Trump. "Le persone che sono malate terminali non dovrebbero andare da una contea all'altra per cercare una cura - voglio dare loro una possibilità proprio qui a casa. È tempo che il Congresso dia a questi meravigliosi americani il "diritto di provare"."

I sostenitori del diritto al tentativo di agire, che includono il vicepresidente Mike Pence, sostengono che le regole della FDA sono ostacoli non necessari per i malati terminali che sperano di cercare l'accesso a farmaci sperimentali perché non hanno altre opzioni di trattamento. Tuttavia, ai sensi della normativa vigente, la maggior parte dei pazienti terminali ha comunque accesso alla FDA a prodotti farmaceutici non approvati, grazie al programma "uso compassionevole". La FDA afferma di aver approvato il 99% delle richieste di uso compassionevole tra il 2010 e il 2015 e nel 2015 ha negato solo 10 di 1.200 richieste.

La legislazione proposta ha tre disposizioni chiave. Se superato, permetterebbe alle persone con malattie potenzialmente letali di ricevere farmaci non approvati che hanno superato i test di fase 1 solo dopo aver ricevuto l'approvazione di un medico. La FDA non sarebbe tenuta a controllare il farmaco per un'adeguata evidenza di sicurezza, come fa ora, e sarebbe vietato utilizzare qualsiasi risultato clinico negativo del farmaco come prova per non approvarlo in un secondo momento. La disposizione finale è che il disegno di legge dovrebbe proteggere i produttori di droghe da qualsiasi responsabilità se i farmaci causano un esito negativo a meno che non sia coinvolta una cattiva condotta intenzionale o una grave negligenza.

In una relazione del gennaio 2018 pubblicata nel New England Journal of Medicine, Il dott. Steven Joffe e Holly Lynch, J.D., dell'Università della Pennsylvania sottolineano che i critici del disegno di legge affermano che minerebbe di fatto l'autorità della FDA di sovrintendere i farmaci sperimentali. Senza alcuna supervisione per la sicurezza, c'è la possibilità che l'uso di prodotti non approvati possa causare più danni che benefici per i pazienti e diminuire la loro qualità di vita. Vi è anche la preoccupazione che l'ampliamento dell'accesso al di fuori delle prove possa ritardare le decisioni basate sull'evidenza circa l'uso di nuovi farmaci.

"Anche se l'accesso ai farmaci sperimentali è limitato ai pazienti che davvero non potrebbero partecipare agli studi che li testano, la diversione delle risorse verso un accesso allargato potrebbe avere gravi implicazioni per il numero molto più grande di pazienti che trarrebbero beneficio dall'accettazione rapida di farmaci efficaci" Joffe e Lynch scrivono.

Il principale effetto del disegno di legge, notano, è che i pazienti "perdono il beneficio di significativi cambiamenti orientati alla sicurezza che l'agenzia raccomanda nel 10% delle approvazioni di accesso estese". Gli altri effetti saranno minimi: le barriere all'accesso indicate da la Casa Bianca non è così alta, e mentre lo sponsor della legislazione, il rappresentante Andy Biggs, afferma che il programma di uso compassionevole è "eccessivamente complicato, burocratico e richiede troppo tempo per l'approvazione", le forme in realtà richiedono circa 45 minuti da compilare e il 99% di essi sono approvati.

Parte del motivo per cui esiste un accesso relativamente aperto a sperimentazioni sperimentali è perché la FDA è stata criticata così pesantemente negli anni '80 da attivisti che chiedevano che i malati di AIDS avessero accesso a medicinali sperimentali. Resta da vedere cosa accadrà all'atto del "Diritto di provare", ma una legislazione simile è già stata approvata in 31 stati.